Kalydeco – medicament pentru tratamentul pacientilor cu fibroza chistica (mucoviscidoza) ce au mutatia G551D

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat la sfarsitul lunii ianuarie 2012 primul medicament pentru tratamentul cauzei principale ce provoaca fibroza chistica (mucoviscidoza), ivacaftor – comercializat sub numele de Kalydeco. Kalydeco poate fi administrat la pacientii cu varsta mai mare de 6 ani ce prezinta cel puţin o gena CFTR cu mutatia G551D.

„Astăzi este zi mare pentru comunitatea FC”, a spus Steven Rowe de la Universitatea din Alabama. „Eu cred că acest tratament nou va îmbunătăţi substanţial viaţa pacienţilor cu fibroza chistica (mucoviscidoza) ce au mutatia G551D şi sperăm ca in viitor, realizand testele corespunzătoare sa obtinem si un tratament pentru pacientii cu alte mutatii ale genei CFTR”.

In cazul pacientilor cu mutatie G551D acest medicament are drept tinta proteina defecta ce are rol de canal de clor si permite acestei proteine sa functioneze mai eficient.
Se apreciaza ca aproximativ 1200 de oameni din Statele Unite, adica cca 4% din pacientii cu fibroza chistica (mucoviscidoza) prezinta mutatia G551D. În studiile efectuate, pacientii trataţi cu Kalydeco au prezentat îmbunătăţiri semnificative şi susţinute ale funcţiei pulmonare, dar si alte imbunatatiri cum ar fi cresterea in greutate, frecventa mai redusa a spitalizarii datorate problemelor respiratorii si cresterea calitatii vietii, comparativ cu pacientii care au au primit placebo.

Cea mai mare parte a efectelor adverse asociate administrarii Kalydeco au fost uşoare până la moderate. Efectele adverse cele mai frecvente au fost dureri de cap, infecţii ale tractului respirator superior sau simple raceli, dureri de stomac şi diaree.

 Sursa: www.sciencedaily.com