Vertex Pharmaceuticals Incorporated testeaza mai multe medicamente pentru tratamentul pacientilor cu fibroza chistica (mucoviscidoza)

Vertex Pharmaceuticals Incorporated conduce mai multe studii care au ca scop gasirea unui medicament pentru tratarea pacientilor cu fibroza chistica (mucoviscidoza).

Fibroza chistica (mucoviscidoza) este cauzata de proteina CFTR care lipseste sau care are o activitate alterata, ceea ce duce modificarea transportului de ioni prin membrana celulara. La nivelul plamanilor acest lucru duce la acumularea unui mucus anormal de vascos, lipicios care cauzeaza infectii pulmonare cronice si deteriorarea pulmonara progresiva. La persoanele cu mutatia G551D, proteina CFTR se afla la nivelul membranei celulare dar nu functioneaza normal la suprafata celulei. VX-770, cunoscut ca si potentiator al CFTR, imbunatateste functia proteinei CFTR defecte prin imbunatatirea transportului de ioni prin membrana celulara realizat de catre CFTR. La persoanele care au mutatia F508del proteina CFTR nu ajunge la suprafata celulei in cantitati normale. VX-809, cunoscut ca si corector al CFTR imbunatateste functia acesteia prin cresterea deplasarii proteinei catre suprafata celulara.

VX-770 se afla in faza 3 de studiu, care are 2 componente: una denumita “STRIVE” in care sunt inclusi adolescenti si adulti cu fibroza chistica (mucoviscidoza) si una denumita “ENVISION” care include copii cu varsta cuprinse intre 6 si 11 ani. Aceasta faza 3 de studiu al medicamentului VX-770 include pacientii care au cel putin o copie a mutatiei G551D. Rezultatele acestui studiu vor constitui baza pentru aplicatia companiei Vertex pentru aprobarea medicamentului atat in SUA cat si in Europa in a doua jumatate a anului 2011.

Vertex mai conduce un studiu, aflat in faza 2, care evalueaza diferite combinatii de doze ale medicamentului VX-809 si VX-770 la persoane care au 2 mutatii F508del. Aceasta prima parte a studiului evalueaza efectul doar a VX-809 administrat timp de 14 zile si efectul VX-809 in combinatie cu VX-770 timp de 7 zile. Rezultatele acestui studiu sunt asteptate in prima jumatate a anului 2011.

VX-661 este un al treilea potential medicament candidat pentru tratamentul pacientilor cu fibroza chistica (mucoviscidoza). Acesta este un corector ce are ca scop cresterea functiei CFTR prin cresterea deplasarii CFTR spre suprafata celului. Studiile in vitro au aratat ca o combinatie de VX-661 si VX-770 stimuleaza activitatea CFTR in comparatie cu tratamentul doar cu VX-661. Vertex intentioneaza`sa initieze faza a 2-a a acestui studiu la sfarsitul anului 2011.

Sursa: http://www.vrtx.com/

 

Acest articol a fost publicat în Fără categorie. Salvează legătura permanentă.

3 răspunsuri la Vertex Pharmaceuticals Incorporated testeaza mai multe medicamente pentru tratamentul pacientilor cu fibroza chistica (mucoviscidoza)

  1. IFTODE COSTIN IONEL spune:

    va multumim pt toate informatiile pe care ni le oferiti.SPERAM ca totul va fi bine si la momentul potrivit se va infaptui si miracolul ca pacientii cu fibroza chistica sa nu mai sufere asa mult. va multumim si va dorim toate cele bune.

  2. Mihaiescu Loredana spune:

    Credeti ca exista un medicament pt Mucoviscidoza complexa ! Noi momentan pt fetița noastră de numai 5 ani luam kreon una pe zi de 25 de mii de unități si o data pe zi Pulmozyn . Acest tratament e recomandat de doamna profesor Moraru Eovelina. Astept un răspuns ! Vreau sa va mai spun ceva fetița mea nu a făcut decât proba transportatori la 6 luni si apoi la un an si la un an am primit acest diagnostic de Mucoviscidoza .Multumim pt toate informațiile .

    • Georgiana Nitu spune:

      Stimata doamna,
      Din pacate, deocamdata nu exista un medicament care sa „vindece” aceasta boala. Toate medicamentele care sunt recomandate in tratamentul fibrozei chistice (mucoviscidoza) sunt medicamente care trateaza simptomele (pulmonare, pancreatice etc). Tot ce pot sa va spun este ca in prezent exista foarte multe studii pentru medicamente care ar putea fi administrate in fibroza chistica, printre care si unele care teoretic ar putea corecta defectul care provoaca aceasta boala.

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *

Gasiti necunoscuta din ecuatia de mai jos. Mesajul dvs. va fi publicat numai daca sunteti o persoana reala (incercam sa evitam primirea de SPAM) * Time limit is exhausted. Please reload the CAPTCHA.