Kalydeco – medicament pentru tratamentul pacientilor cu fibroza chistica (mucoviscidoza) ce au mutatia G551D

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat la sfarsitul lunii ianuarie 2012 primul medicament pentru tratamentul cauzei principale ce provoaca fibroza chistica (mucoviscidoza), ivacaftor – comercializat sub numele de Kalydeco. Kalydeco poate fi administrat la pacientii cu varsta mai mare de 6 ani ce prezinta cel puţin o gena CFTR cu mutatia G551D.

„Astăzi este zi mare pentru comunitatea FC”, a spus Steven Rowe de la Universitatea din Alabama. „Eu cred că acest tratament nou va îmbunătăţi substanţial viaţa pacienţilor cu fibroza chistica (mucoviscidoza) ce au mutatia G551D şi sperăm ca in viitor, realizand testele corespunzătoare sa obtinem si un tratament pentru pacientii cu alte mutatii ale genei CFTR”.

In cazul pacientilor cu mutatie G551D acest medicament are drept tinta proteina defecta ce are rol de canal de clor si permite acestei proteine sa functioneze mai eficient.
Se apreciaza ca aproximativ 1200 de oameni din Statele Unite, adica cca 4% din pacientii cu fibroza chistica (mucoviscidoza) prezinta mutatia G551D. În studiile efectuate, pacientii trataţi cu Kalydeco au prezentat îmbunătăţiri semnificative şi susţinute ale funcţiei pulmonare, dar si alte imbunatatiri cum ar fi cresterea in greutate, frecventa mai redusa a spitalizarii datorate problemelor respiratorii si cresterea calitatii vietii, comparativ cu pacientii care au au primit placebo.

Cea mai mare parte a efectelor adverse asociate administrarii Kalydeco au fost uşoare până la moderate. Efectele adverse cele mai frecvente au fost dureri de cap, infecţii ale tractului respirator superior sau simple raceli, dureri de stomac şi diaree.

 Sursa: www.sciencedaily.com

Acest articol a fost publicat în Fără categorie. Salvează legătura permanentă.

3 răspunsuri la Kalydeco – medicament pentru tratamentul pacientilor cu fibroza chistica (mucoviscidoza) ce au mutatia G551D

  1. IFTODE PETRONELA spune:

    D-na NITU, va multumesc din suflet pentru toate informatiile trimise,ca ne tineti la curent cu tot ce este nou legat de fibroza chistica.Pentru mine,ca mama unui copil cu fibroza chistica aceste informatii sunt binevenite,sa stiu ca exista cineva care ne este alaturi mereu.VA MULTUMESC DIN TOT SUFLETUL.

    • Georgiana Nitu spune:

      Ma bucur ca cititi aceste informatii. Sunt convinsa ca fiecare informatie ne ajuta sa intelegem mai bine aceasta boala si tratamentul ei.
      Daca si dvs. aveti noutati despre care nu am vorbit vor fi binevenite sa le afisam pe acest site.
      Multa sanatate!

  2. Pingback: Kalydeco a primit aprobarea Comisiei Europene de introducere pe piata europeana! | Asociatia de Fibroza Chistica (mucoviscidoza) din Romania

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *

Gasiti necunoscuta din ecuatia de mai jos. Mesajul dvs. va fi publicat numai daca sunteti o persoana reala (incercam sa evitam primirea de SPAM) * Time limit is exhausted. Please reload the CAPTCHA.